تم اعتماد لوكسترنا (Luxturna)، وهو شكل من أشكال العلاج الجيني، لعلاج مجموعة نادرة من اضطرابات الرؤية الموروثة التي يمكن أن تؤدي إلى العمى. تم تجميع الاضطرابات على نطاق واسع معاً، و المعروفة باسم بياليليك الطفرة المرتبطة بضمور الشبكية، وذكرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكي، ان هذه الاضطرابات تؤثر على ما بين 1000 الى 2000 شخص فى الولايات المتحدة.
ما هو لوكسترنا
- يوصل نسخة كاملة من الجينات المعيبة الموجودة والتي تنتج انزيم الشبكية اللازمة للرؤية العادية.
- ان الموافقة على هذا الدواء يعتبر الاول من نوعه فى مجال العلاج الجينى، آلية عمل العلاج وتوسيع استخدام العلاج الجينى الى ما بعد علاج السرطان لعلاج فقدان البصر.
- يعتقد ان العلاج الجيني سيصبح دعامة أساسية لعلاج العديد من الامراض الأكثر تدميرا واستعصاء.
- أشارت ادارة الغذاء والدواء الامريكية ان لوكسترنا يجب ان يعطى فقط للأشخاص الذين لديهم خلايا شبكية قادرة على الاستجابة للعلاج.
- يجب أن يتم علاج كل عين بشكل منفصل، و أن تكون الفترة بين تلقي العلاج على الأقل ستة أيام.
الآثار الجانبية لـLuxturna
تم تقييم العلاج في التجارب السريرية التي شملت 41 شخصاً تتراوح أعمارهم من 4 إلى 44 سنة. وتشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعا:
احمرار العين.
- اعتام عدسة العين.
- زيادة ضغط العين.
- تمزق الشبكية.
اقرأ أيضاً:
اعتلال الشبكية اضطراب شائع بين مرضى السكري
المصدر:
medlineplus.gov/Gene Therapy Approved for Rare Inherited Vision-Loss Disorders