أخبار الطبي. أكمل العلماء بنجاح التجارب ما قبل السريرية للتقنية القادرة على علاج بيتا- ثلاسيميا، بنقل الجينات وتعويض فقدان البيتا غلوبين، المسبب للمرض.
ويتسبب هذا المرض بفقر الدم، حيث أن المريض لا ينتج ما يكفي من عنصر البيتا غلوبين الذي يتكون منه الهيموغلوبين، وهو البروتين الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين الى جميع أنحاء الجسم، وعدم وجود هذا البروتين قد يؤدي إلى أضرار جسيمة في أعضاء الجسم الرئيسية الذي قد يهدد الحياة بسبب فقر الدم المزمن، والمناطق الأكثر شيوعا بالمرض هي المناطق المحيطة بالبحر الأبيض المتوسط والشرق الأوسط وآسيا.
وتقتصر خيارات العلاج الحالية على نقل الدم لمدى الحياة، واستخدام المركبات الخافضة لمستوى الحديد في الجسم، والبديل هو زراعة النخاع العظمي، وهذا الخيار مفتوح فقط لأقل من 25 ٪ من المرضى ولكن الآن توفر الأبحاث العلاج الجيني، حيث أنه عن طريق زرع الخلايا الجذعية لتصحيح الجينات واستعادة القدرة على إنتاج الهيموغلوبين والتغلب على المرض.
وأمراض الدم تعتبر خيارا جيدا لعلاج الجينات لأنه ممكن حصاد الخلايا الجذعية من النخاع العظمي للمريض، ويمكن بعد ذلك ارجاع الخلايا المعدلة وراثيا لاستعادة إنتاج الهيموغلوبين عن طريق الحقن في الوريد.
العلاج الجيني هو نتيجة دراسات طويلة جدا وهذا البحث يمثل تحليل شامل ما قبل مرحلة الدراسة السريرية، وهذه الدراسة تمهد السبيل للمضي قدما بالاستخدام السريري للخلايا الجذعية وراثيا لتصحيح الأمراض الجينية.
المصدر:sciencedaily