الساركوما العظمية هو سرطان عظمي نادر يحدث عادة عند الأطفال والبالغين، وهو أقدم أنواع السرطان حيث أنه وجد في الديناصورات والموميات.
تاريخيًا، لم ينجح مرضى السرطانات النادرة في تلقي العلاج الفعال، والعديد من السرطانات النادرة لا تزال لا تملك أي علاج على الإطلاق.
يعرف المعهد الوطني للسرطان السرطان النادر بأنه السرطان الذي يصيب أقل من 15 شخص من بين 100000 شخص كل عام.
مع ذلك تعتبر معظم أنواع السرطان نادرة، وغالبًا ما يكون من الصعب منعها وتشخيصها وعلاجها بالمقارنة مع أنواع السرطان الأكثر شيوعًا.
تتم الموافقة على علاجات جديدة لعلاج السرطان النادر والأمراض النادرة الأخرى من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) أو إعطاء "حالة الدواء اليتيم" أو إعطاء الأولوية لهذه الأدوية بمعدلات قياسية.
وافقت إدارة الغذاء و الدواء الأمريكية في العام الماضي على 80 علاج للحالات النادرة (ليس فقط للسرطان)، وهو أعلى رقم على الإطلاق.
شركة رافائيل للأدوية هي الرائدة في قطاع علاج السرطان النادر، وتركز على العثور على علاجات للسرطانات النادرة وتلك التي يصعب علاجها. تعتمد في تقنيتها على استهداف شكل انتقائي لأيض الخلايا السرطانية.
رافائيل هي شركة الأورام الوحيدة في الولايات المتحدة التي تضم خمسة تصنيفات يتيمة لأدوية لكل من الأورام السرطانية الدموية والأورام الصلبة، مما يشمل حالات:
- سرطان الدم النخاعي الحاد.
- متلازمة خلل التنسج النقوي.
- سرطان البنكرياس.
- سرطان الغدد الليمفاوية بيركيت (Burkitt).
- أورام الغدد الليمفاوية في الخلايا التائية الطرفية.
منحت إدارة الغذاء و الدواء الأمريكية في أواخر حزيران/ يونيو تصنيف الدواء اليتيم لتقنية رافائيل الرائدة وهي CPI-613 لعلاج سرطان الغدة الليمفاوية، وهو نوع نادر ونشط من ليمفوما اللاهودجكين.
يمكن علاج بيركيت بنجاح عن طريق العلاج الكيميائي، لكن إذا فشل العلاج الأول للمريض وعاد السرطان فلا يوجد علاج فعال آخر.
يبلغ متوسط معدل نجاة مريض بيركيت الذي عاد له المرض بعد العلاج الأول ثلاثة أشهر.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية قبل أسبوعين تصنيف الأولوية لـ SL-401، وهو علاج مستهدف لـ BPDCN (وهو سرطان دم نادر يصيب أقل من 1000 مريض سنوياً).
لا يوجد علاج لهذا المرض سوى العلاج الكيميائي السام، لكن في تجربة مرحلة ثانية محورية بلغ معدل استجابة المريض لهذا العلاج 90%.
كما وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية هذا الشهر على علاج Poteligeo، وهو علاج مناعي يشمل أجسام مضادة وحيدة النسيلة لاثنين من أنواع نادرة من سرطان الغدد الليمفاوية: الفطر الفطار ومتلازمة سيزاري.
وافقت إدارة الغذاء و الدواء الأمريكية في الشهر الماضي أيضا على Azedra (iobenguane I 131) لعلاج الحالات النادرة جدًا من سرطان الغدد الصم العصبية، ورم القواتم وورم جنيب العقدة العصبية. يعتبر ذلك سبق أولي حيث لم تكن هناك علاجات مضادة للورم متاحة لمرضى هذا الورم الذين لا يتمكنون من إجراء الجراحة.
يقول الخبراء إن القفزة في علاجات السرطان النادرة تحدث جزئياً بسبب:
- الطب الدقيق.
- العلاج المناعي.
- العلاج الموجه.
- الطرق الجديدة نسبياً التي تنظر في التركيب الوراثي لكل شخص.
- العلاجات الأخرى التي تسخر جهاز المناعة في الجسم لمكافحة السرطان.