للمرة الأولى؛ علاج جيني لمرض التليّف الكيسي

للمرة الأولى؛ علاج جيني لمرض التليّف الكيسي
أخبار الطبي-عمّان
ما هو مرض التليف الكيسي (cystic fibrosis) ؟
- التليُّف الكيسي هو أحد الأمراض الوراثية (أي تنتقل من الأباء للأبناء عبر الجينات) التي تصيب الغدد الإفرازية المسؤولة عن تصنيع و إفراز المخاط والعرق بحيث يصبح المخاط ذو    طبيعة سميكة جداً.
- يُؤثر بشكل رئيسي بالرئتين و البنكرياس و قد يصيب الأعضاء الأخرى كالكبد، و طبيعة المخاط السميكة لدى هؤلاء المرضى يُوفر بيئة مناسبة للبكتيريا للنمو مما يجعل المرضى أكثر عرضة للإصابة بالعدوى المختلفة و خاصة الرئتين، كما و أنه يعمل على انسداد قنوات البنكرياس التي تفرز الإنزيمات الهاضمة للدهون والبروتينات، و بالتالي يؤثر بإمتصاصها عبر الأمعاء، و هذا يتسبب بمشاكل سوء التغذية و انتفاخ البطن و الإمساك.
- أما الغدد العرقية فتفرز العرق المالح (وهنا أول ما تلاحظه الأم خلال تقبيل الطفل الشعور بطعم مالح) و هذا بسبب اختلال افراز الأيونات المختلفة ، و قد يتسبب بمشاكل صحية  كالجفاف .
- التليف الكيسي يزيد من فرصة الإصابة بالسكري ، هشاشة العظام و العقم عند الذكور.
بعد إجراء دراسة كبيرة ووفقاً للنتائج التي نُشرت في مجلة لانسيت الصدرية (Lancet Respiratory Medicine) فإنّ العلماء توصلوا لعلاج مرض التليف الكيسي والذي يشمل على تبديل الجينات المسؤولة عن التليف الكيسي، وقد أظهر العلاج فائدة كبيرة لأول مرة في وظيفة الرئة للمرضى المصابين بهذا المرض.
  • شملت الدراسة على 136 شخص من مرضى التليف الكيسي الذين تتراوح أعمارهم بين 12 عاماً وأكثر والذين تلقوا جرعات شهرية من العلاج الجيني أو علاجاً وهمياً (placebo) وذلك لمدة سنة واحدة.
  • المرضى الذين تلقوا العلاج الجيني أظهروا تحسناً في وظائف الرئة مقارنةً مع المرضى الذين تلقوا الدواء الوهمي، مما يجعل هذه الدراسة الأولى من نوعها في العالم التي تُظهر أن الجرعات المتكررة من العلاج الجيني يمكن أن يكون لها تأثير ملموس على التليف الكيسي.
  • في هذه التجربة، عُرف العلاج الجيني باستنشاق جزيئات الحمض النووي (DNA) الملفوف بكريات الدهون، أو الجسيمات الشحمية (liposomes) ، التي توصل الجين إلى الخلايا الموجودة في بطانة الرئة.
وأما بخصوص الخطوات القادمة بعد هذه النتائج المُثيرة فهي:
  1. التخطيط لدراسات متابعة للنظر في ما إذا كانت  جرعات أعلى ، وأكثر تواتراً قد يكون لها فائدة أكبر.
  2. اختبار طرق الجمع بين العلاج الجيني مع العلاج بالعقاقير لزيادة تأثيره.
  3. وضع طرق أُخرى لتوصيل العلاج الجيني إلى الرئة وذلك باستخدام الفيروس الهجين التي يتم تصنيعه في المختبر.
اقرا ايضا:
المصدر:

هل وجدت هذا المحتوى الطبي مفيداً؟

happy مفيد

sad غير مفيد

يتألف طاقم الطبي من مجموعة من مقدمي الرعاية الصحية المعتمدين، من أطباء، صيادلة وأخصائيي تغذية. يتم كتابة المحتوى الطبي في الموقع من قبل متخصصين ذوي كفاءات ومؤهلات طبية مناسبة تمكنهم من الإلمام بالمواضيع المطلوبة منهم، كل وفق اختصاصه. ويجري الإشراف على محتوى موقع الطبي من قبل فريق التحرير في الموقع الذي يتألف من مجموعة من الأطباء والصيادلة الذين يعتمدون مصادر طبية موثوقة في تدقيق المعلومات واعتمادها ونشرها. يشرف فريق من الصيادلة المؤهلين على كتابة وتحرير موسوعة الأدوية. يقوم على خدمات الاستشارات الطبية والإجابة عن أسئلة المرضى فريق من الأطباء الموثوقين والمتخصصين الحاصلين على شهادات مزاولة معتمدة، يشرف عليهم فريق مختص يعمل على تقييم الاستشارات والإجابات الطبية المقدمة للمستخدمين وضبط جودتها.

الكلمات مفتاحية

أسئلة وإجابات مجانية مقترحة متعلقة بالامراض الوراثية

سؤال من أنثى سنة

في الامراض الوراثية

ما مدي اصابة المواليد الجدد بمرض حثل المادة البيضاء اذا قررت الانجاب وعندي طفليين مصابيين بهذا المرض وزوجتي قريبتي

لسوء الحظ نعم، فإن الطفل القادم لديه فرصة ٢٥٪ لحمل المرض، ننصح باستشارة اختصاصي في العلم الجينات للنصيحة قبل الحمل القادم.

سؤال من أنثى سنة

في الامراض الوراثية

هل ممكن اكتشاف مرض اكياس الكلى الوراثيه للجنين والقضاء عليه

يمكن اكتشاف هذا المرض الوراثي خلال الحمل بعد الاسبوع ال ١٧ من الحمل من خلال اجراء فحص بجهاز رباعي الابعاد. ولكن حتى الان لا يوجد علاج للقضاء علي هذا المرض، فبعد الولاده تتم معالجه الاعراض والمحاوله لمنع مضاعفات هذا المرض
ذات صلة :
الكمون الصوفي رائحة الفم الكريهة في رمضان الحفاظ على صحة الفم والأسنان في رمضان

144 طبيب

موجود حاليا للإجابة على سؤالك

bg-image

هل تعاني من اعراض الانفلونزا أو الحرارة أو التهاب الحلق؟ مهما كانت الاعراض التي تعاني منها، العديد من الأطباء المختصين متواجدون الآن لمساعدتك.

ابتداءً من

7.5 USD فقط

ابدأ الان